Může nastat i transformace do akutní leukémie. Terapie tohoto onemocnění je však stále velmi obtížná. V těle pacientů se po krevních transfuzích usazuje železo a to ničí kmenové krvetvorné buňky. S nadsázkou lze tedy říci, že osoba s MDS je „iron (wo)man“ nebo-li železný muž (žena).

Nepříznivé dopady železa na organismus a možnosti léčby
Železo jako přítel a nepřítel

Myelodysplastický syndrom (MDS) je onemocnění krvetvorné tkáně. Porucha krvetvorby vede k nedostatku krvinek a k projevům anemie (nedostatek červených krvinek), infekcím a krvácení. Možná je transformace do akutní leukémie. Etiologie onemocnění i přes intenzivní výzkum je zatím neznámá. MDS je jedna z nejčastějších hematologických malignit v dospělém věku. Jeho incidence stále narůstá s prodlužujícím se věkem populace a pravděpodobně též se zvyšováním expozice různým toxickým látkám. Terapie tohoto onemocnění je však stále svízelná.

Přes 90 % MDS nemocných trpí anémií. U většiny z nich jsou bohužel krevní transfuze jedinou možnou terapií. Každá transfuzní jednotka představuje přísun asi 200 - 250 mg železa - Fe, což při denním vylučování Fe asi 1 - 2 mg a nutnosti opakovaných převodů krve vede nevyhnutelně k hromadění Fe v organismu. Většinou nemocní dostávají trvale 2 - 4 transfuzní jednotky za měsíc. Brzy se tak dostanou k hodnotě 20, což již představuje limit pro rozvoj poškození organismu nadbytečným Fe. S nadsázkou lze tedy říci, že osoba s MDS léčená transfusemi je „iron (wo)man“ nebo-li železný muž (žena).

Železo jako přítel
Normálně je v organismu 3,5 - 5 g Fe. Železo má velice důležitou funkci v organismu, na prvém místě stojí přenos kyslíku ke tkáním, je i součástí mnoha důležitých enzymů.

Železo jako nepřítel
Dochází-li ale k jeho hromadění, stává se pro tělo jeho přebytek toxický. Nadbytečné železo v buňkách tvoří toxické sloučeniny a může způsobit až jejich smrt. Hromadí se v orgánech s jejich následným poškozením vedoucím v některých případech k selhání jejich funkcí.

Nejvíce je ohroženo srdce, játra a endokrinní orgány. Selhání srdce je nejčastější neleukemickou příčinnou úmrtí vyskytující se asi v 51 % MDS nemocných. Obecně platí pro všechny nemocné, kteří dostávají trvale transfuze, že poškození srdce je hlavní příčinou úmrtí. Přetížení Fe vede u MDS nemocných nejen k snížení celkového přežití, ale i k zhoršení výsledků u transplantací. A dle posledních výzkumů též může přetížení Fe vést či urychlovat transformaci do akutní myeloidní leukemie (AML).

Nadbytečné železo v organismu se již dnes dá snadno určit a tak víme, kdy je třeba zahájit léčbu vedoucí k jeho odstranění.
    
Jedinou možnou prevencí a terapií hromadění nadbytečného Fe je chelatační léčba. Jde o podávání léků, které mají schopnost vázat a odstraňovat Fe z organismu. Již dlouho je k dispozici účinný lék Desferal, který si musí nemocní aplikovat v podkožní několikadenní infuzi. Pro mnohé z nich to je neproveditelný a značně život komplikující proces. 
   
Významným pokrokem proto bylo uvedení 2 nových perorálních (tabletek) chelátorů Fe. Pouze jeden z nich a to deferasirox (Exjade firmy Novartis) je indikován u nemocných s MDS. V ČR je v posledních několika letech tento preparát k dispozici pro nemocné s přetížením železem. Podle našich zkušeností jde o velmi dobře snášený lék s malým výskytem nežádoucích vedlejších účinků a navíc velmi efektivní chelátor. Již mnoho našich nemocných je tak úspěšně léčeno tímto preparátem. Podle dosavadních dat, která jsme již prezentovali na odborných konferencích, skutečně u našich nemocných dochází k efektivnímu odstraňování nadbytečného železa a nejen to – začneme-li nemocné léčit včas, pak jde i o velmi efektivní prevenci vzniku přetížení a poškození orgánů.