Nový přípravek snižující hladinu cholesterolu v krvi

Zásadní mezník v léčbě pacientů se zvýšenou hladinou cholesterolu vyžadujících dodatečné intenzivní snížení hladiny LDL cholesterolu

Společnost Amgen (NASDAQ:AMGN) oznámila 21. července, 2015, že Evropská komise (EK) vydala rozhodnutí o registraci pro přípravek Repatha^TM(evolokumab), první inhibitor proprotein konvertázy subtilisinu/kexinu typu 9 (PCSK9) na světě schválený k léčbě pacientů se zvýšenou hladinou cholesterolu vyžadujících dodatečné intenzivní snížení hladiny LDL, lipoproteinu s nízkou hustotou zodpovědného za transport cholesterolu. Repatha je lidská monoklonální protilátka blokující PCSK9, protein snižující schopnost jater eliminovat LDL cholesterol (takzvaný „špatný“ cholesterol) z krve.¹Zvýšenou hladinou LDL cholesterolu se rozumí abnormální hladina cholesterolu anebo tuků v krvi^2,3 představující vysoké riziko vzniku kardiovaskulárních onemocnění (KVO).^4,5

Evropská komise schválila přípravek Repatha pro následující účely:

K léčbě dospělých pacientů s primární hypercholesterolemií (heterozygotní familiární a nefamiliární formou [HeFH]) nebo smíšenou dyslipidémií, a to jako doplněk
k dietním opatřením:
- v kombinaci se statinovou léčbou nebo se statiny a dalšími léky snižujícími hladinu lipidů v krvi u pacientů, u nichž není možné dosáhnout cílových hodnot LDL cholesterolu podáváním maximální tolerované dávky statinu, nebo
- samostatně nebo v kombinaci s dalšími léky snižujícími hladinu lipidů v krvi
  u pacientů, kteří netolerují statiny nebo u kterých je statin kontraindikován.

K léčbě dospělých a dospívajících pacientů ve věku 12 let a starších s homozygotní familiární hypercholesterolemií (HoFH) v kombinaci s dalšími léky snižujícími hladinu lipidů v krvi.

Vliv přípravku Repatha na kardiovaskulární morbiditu a mortalitu dosud nebyl stanoven.

U více než 60 % vysoce rizikových pacientů v Evropě není v současné době možné dosáhnout dostatečného snížení hladiny LDL cholesterolu léčbou statiny nebo jinými aktuálně schválenými látkami na snižování hladiny lipidů v krvi. Ve skupině velmi vysoce rizikových pacientů toto procento dosahuje dokonce přes 80 %.⁶Náklady na zdravotní péči o pacienty trpící KVO v Evropské unii (EU) činí přibližně 106 miliard eur ročně.⁷

„Jsme pyšní na to, že se náš přípravek Repatha určený ke snižování hladiny cholesterolu v krvi stal prvním inhibitorem PCSK9 na světě schváleným lékovou agenturou,“ uvedl doktor Sean E. Harper, výkonný viceprezident divize výzkumu a vývoje společnosti Amgen. „Vysoká hladina LDL cholesterolu je velkou globální zátěží pro zdravotnictví a u mnoha pacientů není možné dostatečně snížit hladinu LDL cholesterolu podáváním maximální tolerované dávky statinů. Někteří pacienti zase nemohou podstoupit léčbu statiny v důsledku intolerance nebo kontraindikací. Jsme opravdu šťastní, že nyní můžeme všem vysoce rizikovým pacientům v Evropě nabídnout náš nový lék na snížení hladiny cholesterolu v krvi.“

Jednou z vysoce rizikových skupin jsou pacienti s familiární hypercholesterolemií (FH), což je dědičné onemocnění způsobené genetickými mutacemi způsobujícími vysoké hladiny LDL cholesterolu již od narození.⁸ Ve většině zemí je podle odhadů diagnostikováno méně než jedno procento lidí s FH (heterozygotní i homozygotní formou).⁹

„Mnoho pacientů léčených přípravky na snížení hladiny cholesterolu včetně pacientů s familiární hypercholesterolemií se stále snaží mít hladinu LDL cholesterolu pod kontrolou,“ říká John J. P. Kastelein, profesor medicíny a předseda Oddělení léčby cévních onemocnění Akademického lékařského centra (AMC) Univerzity v Amsterdamu. „Evolokumab je prvním přípravkem z nové třídy léčiv v Evropské unii, který nyní nabídne lékařům důležitou inovativní možnost léčby pro pacienty se zvýšenou hladinou cholesterolu vyžadující další snížení LDL cholesterolu.“

Evropská komise (EK) svým schválením vydala centrální rozhodnutí o registraci s jednotným označením přípravku pro všech 28 členských zemí Evropské unie. Na základě schválení EK následně přijmou příslušná rozhodnutí i členové Evropského hospodářského prostoru – Norsko, Island a Lichtenštejnsko.

Přípravek Repatha podle doložených výsledků výrazně a dlouhodobě kontinuálně snižuje hladinu LDL cholesterolu a zároveň příznivě působí na další lipidové parametry. Přípravek byl testován u přibližně 6000 pacientů s primární hypercholesterolemií a smíšenou dyslipidémií, včetně více než 4500 pacientů s vysokou hladinou LDL cholesterolu, kteří se zúčastnili 12 klinických studií fáze 2 a 3.¹⁰ Přípravek Repatha v těchto klinických studiích podstatně snižoval hladinu LDL cholesterolu, a to o 55–75 % ve srovnání s placebem,^11-14 a o 35–45 % ve srovnání s ezetimibem.^11,12,14 U pacientů s homozygotní formou FH přípravek Repatha snižoval hladinu LDL cholesterolu o 15–30 % v porovnání s placebem.¹⁵

Profil nežádoucích účinků přípravku Repatha byl celkově srovnatelný s profily kontrolních skupin.^11-17Mezi nejčastější nežádoucí účinky vyskytující se u 2 a více procent pacientů ve skupině, které byl přípravek Repatha podáván, a vyskytující se častěji než v kontrolní skupině, patřil zánět nosohltanu, infekce horních cest dýchacích, bolesti zad, bolesti kloubů, chřipka a nevolnost. Plné znění informací o bezpečnosti přípravku naleznete v Souhrnu údajů o přípravku.

Přípravek Repatha je podáván subkutánní injekcí do oblasti břicha, stehen nebo horní části paží. Přípravek Repatha je určený pro podávání samotnými pacienty po řádném vyškolení, případně osobou vyškolenou pro aplikaci. Místa podání injekce je dobré pravidelně střídat a injekce by neměla být podávána do míst s citlivou, pohmožděnou, zčervenalou nebo tvrdou kůží. Přípravek Repatha nesmí být podáván přímo do žíly nebo do svalu. Lék bude dostupný pouze na lékařský předpis.

Doporučená dávka pro dospělé pacienty s primární formou onemocnění je buď 140 mg jednou za dva týdny, nebo 420 mg jednou za měsíc; oba způsoby dávkování jsou klinicky ekvivalentní. U dospělých pacientů a dětí starších 12 let s homozygotní FH je na začátku léčby doporučována dávka 420 mg jednou za měsíc. Pokud po 12 týdnech léčby není dosaženo odezvy, dávku lze navýšit až na 420 mg jednou za dva týdny. Více informací naleznete v příbalovém letáku a v Souhrnu údajů o přípravku (SmPC).

Společnost Amgen a kardiovaskulární onemocnění

Společnost Amgen se může pochlubit více než třicetiletou tradicí v oblasti vývoje biotechnologických léčiv určených pro pacienty s vážnými chorobami. Zabývá se zásadními vědeckými otázkami, jejichž vyřešení umožňuje zdokonalit péči o pacienty trpící kardiovaskulárními onemocněními a zlepšit kvalitu jejich života. Kardiovaskulární choroby jsou celosvětově nejčastějším onemocněním a také nejčastější příčinou úmrtí.¹⁸ Výzkum kardiovaskulárních onemocnění a možností léčby probíhá v rámci rozšiřující se působnosti společnosti Amgen, která při zjišťování a ověřování určitých cílových účinků léčiv využívá znalostí lidské genetiky. Na základě výsledků vlastního výzkumu a vývoje a spolupráce s partnerskými společnostmi buduje společnost Amgen portfolio kardiovaskulárních léčiv, zahrnující několik schválených molekul a molekul ve vývoji, díky nimž bude schopna pokrýt celou řadu významných neuspokojených léčebných potřeb pacientů v dnešní době, mezi něž patří například vysoká hladina cholesterolu v krvi nebo srdeční selhání.