Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je smrtelné nevyléčitelné neurodegenerativní onemocnění mozku a míchy, u kterého je statisticky ověřeno, že léčbou léky dochází k prodloužení života o 3 až 6 měsíců. Léčba kmenovými buňkami dle výsledků publikované vědecké studie Sharma et al., Am. J. Stem Cells, 2015 ukazuje, že tato metoda přináší zkvalitnění a prodloužení života pacientů s ALS s lepším efektem a v delším časovém horizontu. Obdobné závěry vykazují i další nezávislé studie, například z roku 2008 Vercelli et al., Neurobiol Dis. a z roku 2010 Kim et al., Neurosci Lett. (obě na zvířecích modelech). I přes tyto příznivé výsledky je léčba kmenovými buňkami stále ve fázi klinického výzkumu, a proto není hrazená státem a na jejím financování se podílí různé soukromé subjekty.

Nemocí ALS trpí v celém světě stovky tisíc osob. V České republice jsou to stovky nemocných. Na 100 tisíc osob připadá 6 lidí, kteří mají ALS a každý rok onemocní další 2 osoby z populace 100 tisíc obyvatel. Nemoc způsobuje degeneraci a ztrátu mozkových a míšních motoneuronů, tj. buněk centrální nervové soustavy, které ovládají vůlí ovlivnitelné svalové pohyby. Kvůli tomu dochází k postupné svalové slabosti až atrofii. Mozek nakonec není schopen ovládat většinu svalů a pacient zůstává paralyzován, při zachování psychických a mentálních schopností. Rychlost, jakou nemoc postupuje, je individuální. Průměrná doba trvání nemoci se uvádí 2 až 4,3 let, přičemž:

• zhruba 25 % pacientů přežije 5 let
• 8 až 16 % pacientů přežije 10 let
• 5 % pacientů žije 20 let

Léčba ALS se zaměřuje na prodloužení kvality a délky života pacienta, neboť nemoc není současnou lékařskou vědou léčitelná.

Prof. MUDr. Eva Syková, DrSc., FCMA, ředitelka Ústavu experimentální medicíny AV ČR, v. v. i. vysvětluje: „Je nutné si uvědomit, že u ALS bohužel nejde o vyléčení nemocného, to současná medicína neumí. Cílem je zlepšit kvalitu života a prodloužit jej. Zlepšení kvality života pacienta může představovat významný benefit, dojde-li například k zlepšení pohyblivosti celého těla, mluvení, či polykání. Pro zdravého člověka zcela běžné věci, ale pro nemocného ALS naprosto zásadní změny k lepšímu prožití každého dne. Druhým přínosem je pak prodloužení života. Léčba ALS pomocí kmenových buněk nabízí zatím nejlepší výsledky, potvrzené mnoha experimentálními studiemi i publikovanými klinickými výsledky, proto jsme se rozhodli zpřístupnit tuto léčbu nemocným, i když její pozitivní efekt může být pro jednoho pacienta větší a pro druhého menší.“