Cílem desítek experimentů, které probíhaly od 24. července do 4. srpna, bylo ověřit bezpečnost a účinnost takzvané genové terapie, pomocí které se vědci snaží oddálit nástup Huntingtonovy choroby. „Huntingtonova choroba je dědičné, dosud nevyléčitelné onemocnění. Vzhledem k tomu, že se jedná o neurodegene¬rativní onemocnění, dochází postupně k poškozování nervové tkáně u pacienta, za což je zodpovědný změněný, mutovaný, gen. A právě ten se snažíme umlčet cestou genové terapie,“ vysvětlil neurochirurg Jan Chrastina z Fakultní nemocnice u sv. Anny v Brně, který byl jedním z hlavních operatérů.

„Na speciálně vyšlechtěných miniaturních prasatech tak demonstrujeme situaci, kdy je nemocnému podávána takzvaná genová terapie. Druh viru se prasatům píchá do těch částí mozku, které jsou nemocí nejvíce postiženy, a poté prostřednictvím magnetické rezonance přesně sledujeme a kontrolujeme, zda enzymy produkt mutovaného genu rozloží,“ upřesnil Roman Liščák z Nemocnice Na Homolce v Praze. Podle něj byly experimenty úspěšné a potvrdily bezpečnost a účinnost genové terapie na animálních modelech. Díky tomu budou experimenty pravděpodobně pokračovat letos na podzim, odborníci navíc požádají o schválení klinické studie.