Základem léčby FH a dalších metabolických onemocnění je kromě včasného záchytu samotné nemoci striktní dodržování životosprávy (dieta, pravidelný pohyb, udržování přiměřené tělesné hmotnosti) a  také důsledná medikamentózní léčba snižující hladiny cholesterolu v krvi. Tu nejčastěji představují statiny (například atorvastatin, simvastatin, rosuvastatin) a ezetimib. Obě tyto skupiny léků jsou používané dlouhodobě a prokázaly svou účinnost a bezpečnost. U některých osob ovšem ani kombinace farmakologického a nefarmakologického přístupu nedokáže snížit hladinu cholesterolu k cílovým hodnotám. Nyní dochází k revoluci v léčbě nekorigovatelných dyslipidemií a hypercholesterolemií. Z prostředků veřejného zdravotního pojištění jsou již téměř dva měsíce hrazeny inhibitory PCSK9, které dokáží hladinu cholesterolu v krvi snížit u většiny pacientů na doporučované hodnoty a tím snížit riziko kardiovaskulární příhody u těchto pacientů.

U hladin cholesterolu v krvi platí: čím míň tím líp

Dvojsečnost cholesterolu spočívá v tom, že je pro lidský organismus nezbytný, neboť se mimo jiné podílí na tvorbě buněčných membrán a je důležitý pro tvorbu hormonů a vitaminu D. Za „nebezpečný cholesterol“ označujeme zejména takzvaný LDL (low density lipoprotein) cholesterol. Jeho nadbytek v krvi je zásadním spouštěcím momentem vzniku aterosklerózy neboli kornatění tepen. U dyslipidemie nejde jenom o koncentraci cholesterolu, ale i kvalitativní změny krevního tukového spektra. Nebezpečné tak není jenom zvýšení celkového cholesterolu či vyšší hodnota LDL cholesterolu, ale cévní riziko stoupá i s poklesem HDL cholesterolu či vyšší hladinou neutrálních tuků, tzv. triglyceridů. Familiární hypercholesterolemie se zase vyznačuje bezpříznakovou několikanásobně vyšší hladinou cholesterolu už v dětském věku, kdy se běžně hladina cholesterolu neměří. Na to by měly dbát rodiny s dědičnou zátěží těchto nemocí, protože hrozí výrazné riziko infarktu myokardu a dalších KVO již v mladém věku.