V České republice žije přibližně půl milionu lidí s některým z šesti až osmi tisíc takových onemocnění. Vzniká proto strategie péče o pacienty, trpící vzácnými nemocemi. Den vzácných onemocnění letos s mottem „Aby nikdo nezůstal stranou“ upozorňuje na to, jaké těžkosti pacienti i jejich rodiny zažívají. Zejména jde o roztříštěnou péči, složitou orientací v systému a nedostatečné propojení zdravotních a sociálních služeb. Pacienti často sami hledají odborníky, informace i sociální podporu.