Klíčovou látkou je v tomto případě RNA aptamer s přímo bondovským názvem RBM-007, který funguje jako past na ligandy. Ligandy jsou povětšinou malé proteiny, které vytváří komplexy s buněčnými receptory a dokáží je aktivovat. V případě achondroplázie jde o receptor FGFR3, jehož zvýšená aktivita zpomaluje růst buněk chrupavky. Aptamer je uměle vytvořená část ribonukleové nebo deoxyribonukleové kyseliny, která se naváže na ligand – ten již tím pádem nemůže aktivovat receptory FGFR 3 a tím zabraňuje poruchám růstu.

Pavel Krejčí, vedoucí výzkumného týmu Buněčná signalizace FNUSA-ICRC, se na tomto objevu významně podílel. „Japonská firma vyvinula tento RBM-007 pro léčbu AMD (Age-related Macular Degeneration, forma slepoty), nicméně jsme si všimli jeho potenciálu pro léčbu poruch růstu a začali jsme spolupracovat právě v této oblasti,“ popsal začátky spolupráce Krejčí. To bylo před pěti lety a v současnosti již RBM-007 vstupuje do první fáze klinických zkoušek a je testován u japonských pacientů. Výsledky jsou velmi slibné, testování nového léku je však běh na dlouhou trať. „Lék na achondroplázii Vosoritide, na jehož výzkumu jsem se podílel, se k prvním pacientům dostane po více než šestnácti letech,“ dodal Krejčí.